4.5. Diabeettisen retinopatian seulonnan arviointia koskevia tutkimuksia

Diabeettisen retinopatian seulonnan kustannuksia ja hyötyjä on arvioitu useissa tutkimuksissa. Yhdistelmä tutkimuksista on taulukossa Taulu 4-1. Taulukossa esitetyistä tutkimuksista neljä (Dasbach et al. 1991, Javitt et al. 1990, Javitt et al. 1994, Javitt & Aiello 1996) perustuu matemaattiseen mallintamiseen ja muut ovat enemmän tai vähemmän empiiriseen aineistoon pohjautuvia tai kirjallisuustietoihin perustuvia laskelmia.

Skotlantilaisessa tutkimuksessa seulottiin diabeettista retinopatiaa oftalmoskooppisesti. Ensimmäisessä tutkimuksessa oli mukana 1 212 potilaalta ja toistetussa ­tutkimuksessa 903 potilaalta. Ensimmäisen 1 000 potilaan osalta diabeettisen retinopatian vallitsevuus oli 26,7 %, josta vakavaa (serious) retinopatiaa oli 9,5 %:lla. Retinopatian ilmaantuvuus oli 5 % vuodessa ja vakavan retinopatian 1,5 % vuodessa (Foulds et al. 1983). Kustannus-vaikuttavuusanalyysi perustui kaikkien diabeetikkojen ehdotettuun vuosittaiseen oftalmoskooppiseen tutkimukseen. Kustannusten laskemista varten selvitettiin seulonnassa ja näköä uhkaavan retinopatian hoidossa tarvittava henkilökunta ja sen ajankäyttö. Diagnosoidun diabeteksen vallitsevuutena pidettiin yhtä prosenttia. Laskelmien perusteella uhkaavassa sokeutumisriskissä olevaa potilasta kohti kustannukset olisivat 387 puntaa. Näkövammaisuuden haittakustannuksiksi arvioitiin yhteensä 3 575 puntaa vuodessa. Seulonnan ja hoidon nettosäästöiksi arvioitiin 2,5 miljoonan asukkaan väestössä 135 025 puntaa oletettaessa, että 90 ihmistä estetään sokeutumasta (Foulds et al. 1983).

Javitt työtovereineen selvitti tyypin 1 diabeetikkojen retinopatian toteamista ja hoitoa käyttäen Monte Carlo -simulaatiota. Mallissa tarkasteltiin teoreettista diabeetikkokohorttia, joille diabetes oli kehittynyt samana vuonna toistuvina 2-vuotissykleinä kunkin yksilön elinajan. Monte Carlo -simulaatiota käytettiin selvittämään kaikkia mahdollisia tapahtumia, jotka yksilö saattoi kohdata. Kunkin syklin alussa laskettiin jokaisen yksilön osalta tapahtumien todennäköisyys käyttäen eri tutkimusten kautta saatua epidemiologista tietoa (Javitt et al. 1990). Seulonnan tiheys, herkkyys, osuvuus ja kustannukset määritettiin kunkin simulaation alussa. Todetut retinopatiat arvioitiin lähetettävän fotokoagulaatiohoitoon, mikäli tauti oli hoidettavissa. Hoidon tehoa arvioitiin kliinisten tutkimustietojen perusteella. Seulonnan hyöty laskettiin saavutetun näkökyvyn säilymisen ja vaikean näönmenetyksen estymisen määrällä. Näön menetyksen kustannukset laskettiin sosiaaliturvakulujen mukaan (Social Security Disability Insurance ja Supplemental Security Income -ohjelmat) (Javitt et al. 1990).

Seulontavaihtoehtoina oli oftalmoskooppinen tutkimus toteutettuna viidellä eri frekvenssillä. Tulosten mukaan diabeettisen retinopatian seulonta ja hoito saivat aikaan merkittäviä säästöjä kaikilla seulontastrategioilla. Vuosittainen oftalmoskopia täydennettynä puolivuosittaisella oftalmoskopialla, kun retinopatia on todettu, osoittautui lääketieteellisesti ja taloudellisesti parhaaksi, joskin pelkkä vuosittainen oftalmoskopia säästi eniten rahaa. Mallin muuttujien herkkyysanalyysi suhteen osoitti, että vielä 10 %:n korkotasollakin seulonnan avulla saadaan säästöjä ja että näkövammaisuuden vuodella estymisen tuoma kustannussäästö vaikutti selvimmin tuloksiin, kannattavuusraja oli 2 500 dollarin säästö estettyä näkövammavuotta kohti. Seulonnan spesifisyys vaikutti vain vähän ja hyöty oli havaittavissa jo 20 %:n hoitoteholla (Javitt et al. 1990).

Wisconsinin tutkijaryhmä analysoi kehittämällään tietokonemallilla diabeettisen retinopatian toteamisstrategioiden kustannusvaikuttavuutta. Ryhmä kehitti kaksi epidemiologiseen tutkimusaineistoonsa perustuvaa mallia. Diabeettisen retinopatian sairausmallissa tarkasteltiin kolmea diabeetikkojen alaryhmää: vähintään viisi vuotta sairastaneet tyypin 1 diabeetikot, insuliinihoitoa saavat tyypin 2 diabeetikot ja muut tyypin 2 diabeetikot. Sairauden etenemistä tarkasteltiin kunkin alaryhmän osalta Markovin prosessin avulla. Hoitomallissa sairauden kulkua kuvaavaan Markovin malliin lisättiin erilaisten retinopatian toteamis- ja hoito-ohjelmien vaikutukset kunkin ryhmän osalta. Mallinnuksessa tarkasteltiin kuutta erilaista hoitostrategiaa 10 ja 60 vuoden aikaperspektiivillä. Diskonttokorkona käytettiin 5 %:a ja kuolleisuuden vaikutus otettiin huomioon (Dasbach et al. 1991). Mallinnuksen tulokset osoittivat, että tyypin 1 ja tyypin 2 insuliinihoitoa saavien potilaiden seulonta ja hoito tuottivat nettosäästöä. Sen sijaan tabletti- tai dieettihoitoisten kohdalla säästöä ei syntynyt tai se jäi vähäiseksi. Vuosittaiseen mustuaiset laajennettuna otettuun silmänpohjakuvaukseen perustuva seulontamalli oli vaikuttavin. Näkökykyä uhkaavan diabeettisen retinopatian seulonta- ja hoito-ohjelman toteuttaminen osoittautui kaiken kaikkiaan yhteiskunnallisesti kannattavaksi. (Dasbach et al. 1991).

Drummond työtovereineen tutki retrospektiivisesti Yhdysvalloissa tehdyn diabeettista retinopatiaa koskevan tutkimuksen (Diabetic Retinopathy Study, DRS, 1972-81) kustannuksia ja hyötyjä. Tutkijat käyttivät päätöspuu-menetelmää kuvaamaan taudin etenemistä ja toimenpiteitä eri vaiheissa. Proliferatiivisen retinopatian vallitsevuus- ja ilmaantuvuustietoina käytettiin englantilaisia ja amerikkalaisia tutkimustuloksia sekä asiantuntija-­arvioita. Kustannustiedot olivat peräisin Yhdysvaltain kansallisesta näkökeskuksesta (­National Eye Institute) (Drummond et al. 1992). Toiminnan suorat kustannukset arvioitiin käytettyjen voimavarojen ja keskimääräisten kustannusten mukaan. Näkövammaisuuden aiheuttamat tuotannon ja työajan menetyskustannukset perustuivat työstäpoissaolopäiviin, työkyvyttömien määrään, kodinhoitoon kykenemättömien henkilöiden määrään, laitoshoitoon joutuneiden aiheuttamaan työajan menetykseen ja silmähoidon odotusajan arvoon. Menetysten arvioinnissa käytettiin keskimääräisiä tulo- ja työhön osallistumistietoja. Diskonttauskorkona käytettiin 5 %:a ja herkkyysanalyysi tehtiin diabeettisen retinopatian eri vaikeusasteiden hoitotodennäköisyyksistä, molempien silmien sairastumistodennäköisyydestä sekä laserhoidon kustannusten ja hyötyjen kestosta. Tulokset osoittivat, että diabeettisen retinopatian seulonta ja hoito vähentävät yhteiskunnan kustannuksia (Drummond et al. 1992).

Wisconsinissa tehdyssä empiiriseen aineistoon perustuvassa tutkimuksessa verrattiin kahden eri tavalla toteutetun silmänpohjakuvauksen sekä lääkärin ja hoitajan (vastaanottoapulainen tai sairaanhoitaja) tekemään oftalmoskopiaan perustuvan diabeettisen retinopatian seulonnan kustannusvaikuttavuutta 352 potilaan aineistossa. Eri menetelmien tehokkuutta arvioitiin todettujen oikeiden positiivisten löydösten määrällä; positiivisena pidettiin lievää ei-proliferatiivista retinopatiaa vaikeampaa tautia (Lairson et al. 1992). Seulonnan kustannuksina laskettiin todellinen voimavarojen käyttö hoitojärjestelmän osalta ja potilaiden ajankäyttökustannukset sekä matkakustannukset. Hoitojärjestelmän yleiskuluiksi arvioitiin 29,7 %. Kustannus-vaikuttavuusmittana käytettiin kustannusta oikeaa positiivista löydöstä kohti. Menetelmistä herkin oli kuvaus laajennetun mustuaisen kautta (0,81) ja osuvin silmälääkärin oftalmoskopia (0,99). Alhaisin kustannus todettua oíkeaa positiivista löydöstä kohden oli sekä terveydenhuoltojärjestelmän että potilaan kannalta kuvaus laajennetun mustuaisen kautta. Herkkyysanalyysin mukaan seulontaryhmän koko vaikutti tuloksiin silmänpohjakameraa käytettäessä ja menetelmän herkkyys hoitajan tekemässä oftalmoskopiassa (Lairson et al. 1992).

Englantilaisessa diabeettisen retinopatian seulonnan kustannus-vaikuttavuus-tutkimuksessa seulottiin 3 423 diabeetikosta 2 891 laajennetun mustuaisen kautta tehdyllä oftalmoskopialla. Seulojana oli 2 476 potilaan osalta yleislääkäri (GP) ja 415 potilaan osalta optikko (ophthalmic optician). Näiden potilaiden sekä lisäksi myös 532 potilaan, joille ei ollut tehty oftalmoskopiaa, silmänpohjat kuvattiin. Silmänpohjakuvien ja vastaavasti oftalmoskopialöydöksen perusteella potilaan tutkinut arvioi lähettämistarpeen. Kaikkiaan seulontamalleja oli 13 (Sculpher et al. 1992). Seulonnan vaikuttavuutta arvioitiin seulonnan herkkyyden ja osuvuuden perusteella. Terveydenhuollon voimavarojen käyttöä koskevat tiedot kerättiin kustakin seulontavaihtoehdosta. Kustannuksina laskettiin ­henkilökunnan ajankäyttö, matkakustannukset, välineet ja kulutustarvikkeet sekä yleiskustannukset. Potilaiden matkakustannuksia selvitettiin 10 %:lle tehdyllä kyselyllä. ­Kustannus-vaikuttavuus- suhteena pidettiin kustannusta todettua oikeaa positiivista tapausta kohti. Retinopatian yleisenä vallitsevuutena pidettiin 5,8 %:a diabeetikoista (­Sculpher et al. 1992).

Yhden seulontamenetelmän mallissa herkkyys vaihteli 0,4–0,58 ja osuvuus 0,91–0,97. Yhdistetyissä seulontamalleissa silmänpohjakuvauksen lisääminen paransi herkkyyttä ja heikensi osuvuutta. Ei-valikoivassa seulonnassa kustannukset löydettyä retinopatiaa kohti vaihtelivat, halvin oli silmänpohjakuvaus yleislääkärin vastaanotolla. Valikoivassa seulonnassa halvin oli vaihtoehto, jossa matalan riskin potilaita ei seulottu. Herkkyysanalyysissä todettiin, että silmänpohjakameran kustannuksen merkitys oli vähäinen ja optikkojen pienemmät palkkakustannukset eivät tehneet kyseistä seulontaa edulliseksi. Lopputuloksena tutkijat totesivat, että mikäli seulonta voidaan järjestää perusterveydenhuollossa muun hoidon yhteydessä, saadaan huomattavia kustannussäästöjä verrattuna erilllisenä järjestettyyn seulontaan (Sculpher et al. 1992).

Javitt työtovereineen osoitti PROPHET-mallitukseen perustuvalla simulointimenetelmällä diabeettisen retinopatian seulonnan ja hoidon kannattavaksi. Diabeettisen retinopatian ja siitä johtuvan näkövammaisuuden epidemiologiaa koskevat tiedot oli koottu aikaisemmista tutkimustuloksista. Seulonnan ja hoidon kustannukset laskettiin keskimääräisten kustannustietojen mukaan ja näkövammaisuuden haittakustannukset yhteiskunnallisina kustannuksina (Javitt et al. 1994). Javitt ja Aiello tutkivat diabeteksen toteamisen ja hoidon vaikuttavuutta samalla PRPOHET-mallituksella sairausvakuutuksen näkökulmasta käyttäen laatupainotettuja elinvuosia mittarina ja totesivat retinopatian ehkäisyohjelman kustannusvaikuttavaksi investoinniksi (Javitt & Aiello 1996).

Tirolissa Itävallassa tehdyssä diabeettista silmäsairautta käsitelleessä kustannus-­hyötyanalyysissä tarkasteltiin erikseen tyypin 1 ja tyypin 2 diabeetikkoja. Diabeettisen retinopatian vallitsevuus ja ilmaantuvuus arvioitiin tutkimustulosten perusteella, samoin eri retinopatiamuotoihin liittyvä näkövammariski. Vaikeaa retinopatiaa sairastavien elinajan odotteeksi arvioitiin 10 vuotta. Seulontamenetelmällä oletettiin todettavan kaikki hoitoa vaativat retinopatiatapaukset, jotka kaikki myös hoidettaisiin. Tutkimuksen mukaan 252 potilaasta, joilla on näköä uhkaava diabeettinen retinopatia, sokeus voidaan estää 179 potilaalta. Tutkijat laskivat, että estettävissä olevan näkövammaisuuden kustannukset olisivat 14,6 miljoonaa shillinkiä vuodessa, seulonnan ja hoidon vastaavasti 10,7 miljoonaa shillinkiä, jolloin hyöty olisi 3,9 miljoonaa shillinkiä vuodessa (Matz et al. 1996).

Diabeettisen retinopatian fotokoagulaatiohoidon tarvetta ja kustannusvaikuttavuutta on selvitetty myös muissa tutkimuksissa. Englannissa tehty tutkimus perustui muista tutkimuksista saatujen tulosten pohjalta tehtyihin arvioihin diabeteksen ja retinopatian ilmaantuvuudesta, vallitsevuudesta ja hoidontarpeesta sekä 4 019 hoidettavan potilaan sairauskertomustietoihin. Kustannukset hoidettua potilasta kohti olivat 170 puntaa vuodessa (1981–82 hinnoin) ja sokeuden aiheuttamiksi kustannuksiksi arvioitiin 2 871 puntaa vuodessa. Tutkijat korostavat varhaisen toteamisen ja hoitoon lähettämisen tärkeyttä (­Savolainen & Lee 1982). Laajassa englantilaisessa monikeskustutkimuksessa seulontakustannukset olivat 13,11 puntaa seulottua kohti ja 1 110 puntaa laserhoitoa vaativaa kohden. Seulotuista 5,6 % lähetettiin jatkotutkimuksiin ja näistä laserhoidon sai 21,5 %, 1,2 % seulotuista (Taylor 1996).

Diabeettisen retinopatian seulonnan (ja hoidon) kustannushyöty- ja kustannus-­vaikuttavuustutkimuksissa on verrattu eri seulontamenetelmiä, kuten silmänpohjakuvaus ja oftalmoskopia, ja eri seulontamalleja sekä arvioitu näkövammaisuuden estomahdollisuuksia. Keskeisiksi ongelmiksi näyttävät muodostuvan riittävän kattavuuden ­aikaansaaminen seulonnassa sekä näkövammaisuuden vaihtoehtoiskustannusten ar­viointi. Seulonnan ja hoidon kustannukset seulottua kohti ovat olleet helpommin laskettavissa.

Kustannus-vaikuttavuus- ja kustannus-hyötyanalyysitutkimusten arviointiin esittää Udvarheley työtovereineen kuutta kriteeriä, joiden perusteella he analysoivat 77 julkaistua tutkimusartikkelia todeten niissä huomattavia puutteita käyttämiensä kriteerien valossa (Udvarheley et al. 1992). Drummond työtovereineen on esittänyt kymmenosaisen tarkistuslistan taloudellisten arviointitutkimusten arvottamiseen (Drummond et al. 1997). Taulukossa 3 esitetyt tutkimukset näyttäisivät täyttävän Udvarheleyn kriteerit paremmin kuin Udvarheleyn artikkelissaan analysoimat. Taulukossa 3 analysoitujen tutkimusten näkökulma on säännönmukaisesti ollut yhteiskunnan ja terveyspalvelujärjestelmän näkökulma. Mukaan on kuitenkin otettu seulontaan osallistuvien kustannuksia sekä näkövammaisuuden yksilölle aiheuttamien haittojen kustannuksia. Ajan vaikutusta kustannuksiin, diskonttausta, on käsitelty vain osassa tutkimuksia.